Gli emoderivati sono medicinali prodotti dal sangue o dal plasma umani, provenienti da donazioni volontarie, attraverso processi di lavorazione industriale. In Italia il Centro Nazionale Sangue, su mandato del Ministero della Salute, svolge funzioni di coordinamento e controllo tecnico-scientifico del sistema trasfusionale nazionale. I requisiti e i criteri previsti per la raccolta e il controllo del sangue umano e dei suoi componenti destinati alla produzione farmaceutica di emoderivati sono equivalenti a quelli previsti sia per il sangue sia per gli emocomponenti destinati alla trasfusione. Gli emoderivati, così come tutti gli altri medicinali, per essere commercializzati in Italia devono ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio rilasciata da AIFA a seguito della valutazione scientifica dei requisiti di qualità, sicurezza ed efficacia del medicinale. Inoltre essendo medicinali biologici i processi produttivi prevedono ulteriori fasi di lavorazione e controllo a maggiore garanzia della sicurezza di questi prodotti.
Le aziende autorizzate alla produzione di emoderivati per l’attività di importazione/esportazione del sangue e dei suoi componenti sono obbligate, nel rispetto della normativa vigente, alla preventiva autorizzazione da parte dell’AIFA (ai sensi dell’art.5 e 10 DM 2 dicembre 2016 e smi) o alla presentazione di notifica alla stessa (ai sensi dell’art.4 e 6 DM 2 dicembre 2016 e smi). Di seguito nella sezione modulistica sono riportate le istruzioni operative ed i modelli di riferimento per il deposito delle notifiche/rendiconti annuali.
Come si classificano e come agiscono
L’albumina è una proteina plasmatica prodotta dalle cellule epatiche. Valori inferiori alla norma di albuminemia (concentrazione di albumina nel sangue) sono, nella maggior parte dei casi, dovuti ad una ridotta produzione di albumina da parte del fegato. L’albumina è indicata per lo più nel trattamento di diverse patologie epatiche e occasionalmente in altre condizioni cliniche con riduzione del volume ematico. Le immunoglobuline sono utilizzate nella terapia sostitutiva delle immunodeficienze e nel trattamento di patologie autoimmuni o di processi infiammatori sistemici. Le preparazioni di immunoglobuline, prodotte a partire da pool di plasma umano, contengono IG strutturalmente e funzionalmente intatte, con normale emivita e proporzione di sottoclassi.
L’antitrombina: una glicoproteina plasmatica prodotta dal fegato
L’antitrombina è il più potente inibitore naturale della coagulazione e ha un ruolo fondamentale nell’equilibrio della emostasi. Le preparazioni di antitrombina trovano indicazione nelle carenze congenite di questa glicoproteina. Il fattore VIII della coagulazione è utilizzato nella terapia sostitutiva dell’emofilia A, una malattia emorragica rara, ereditaria, a trasmissione recessiva legata al sesso, che determina un deficit del FVIII. In base al livello di attività del FVIII circolante, si distinguono forme di emofilia A gravi, moderate e lievi. Il fattore IX della coagulazione è utilizzato nella terapia sostitutiva dell’emofilia B, una malattia emorragica rara, ereditaria, a trasmissione recessiva legata al sesso, che determina un deficit del FIX. In base al livello di attività del fattore circolante, si distinguono forme di emofilia B gravi, moderatamente gravi e lievi. Il fattore VII della coagulazione è una glicoproteina che svolge un ruolo essenziale nell’innesco della coagulazione del sangue e utilizzato nella terapia sostituiva di un grave e raro disturbo emorragico dovuto ad un’anomalia cromosomica a trasmissione autosomica recessiva. Il fattore XIII della coagulazione, denominato anche fattore stabilizzante la fibrina, è utilizzato nella terapia sostituiva del deficit congenito della proteina stessa, una malattia a trasmissione autosomica recessiva. In base al livello di attività del FXIII, si distinguono forme gravi moderate e lievi.
La carenza temporanea dei fattori di protrombinico
I concentrati di complesso protrombinico sono utilizzati per la correzione della carenza temporanea dei fattori del complesso protrombinico. Attraverso apposite tecniche possono essere prodotti complessi costituiti da tre o quattro fattori. Il fibrinogeno è uno dei fattori della coagulazione più abbondanti nel plasma e rappresenta il componente principale della fase coagulativa. Una carenza di fibrinogeno comporta una minore capacità del sangue di coagulare, con conseguente aumento della tendenza al sanguinamento. Il fibrinogeno è utilizzato principalmente nel trattamento e nella profilassi delle emorragie causate parzialmente o totalmente da grave deficit di fibrinogeno.